70万一针的“天价药”凭什么呢?

“治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药——诺西那生钠注射液,在中国市场上一针能卖70万元人民币,而在澳大利亚只卖41澳元(折合成人民币约205元)。”近日,一则网传消息引发舆论对这款“天价特效药”的热议,并冲上热搜。

对于很多人质疑的“凭什么”价格这么高,渤健中国在回应中称,药品价格和药品报销后患者自付费用,是两个完全不同的概念,还特别强调“41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。”

”据澳大利亚药品福利计划(The Pharmaceutical Benefit Scheme – PBS)网站的公开信息,诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划,药品的政府采购单支价格为11万澳元,患者自付费用为41澳元。”按8月6日的汇率换算,11万澳元折合人民币约55万元。

渤健中国还称,截至2020年6月30日,诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批,并在40多个国家和地区获得了报销。

对于定价的问题,渤健中国在回应中并未提及。微博上,有律师向国家药监局申请公开相关定价信息,得到的回答是该药的定价不归国家药监局所管,建议其向国家发改委申请信息公开。

8月5日,国家医保局一位工作人员的说法,诺西那生钠注射液的价格由药企自行定价,在每个国家的价格存在一定出入。

该位工作人员还表示,除了药物的原材料、研发成本等,药企也要考虑利润问题,而目前诺西那生钠注射液在国内处于市场垄断地位,价格居高不下。

事实上,诺西那生钠注射液在美国市场的单支价格为12.5万美元,第一年年治疗费用大约为75万美元,之后每年的年治疗费用大约为37.5万美元,比中国国内定价高20%。不过,这些费用大都由商保覆盖。

诺西那生钠注射液由渤健公司研发,2016年12月23日首次在美国获批,是全球首个脊髓性肌肉萎缩症精准靶向治疗药物。随后,该药物在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗脊髓性肌肉萎缩症。

2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5qSMA,并成为中国首个能治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。

公开资料显示,脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,在新生儿中的发病率约为 1/6000-1/10000,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。

根据起病年龄和运动里程的获得情况,SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

之所以称其为罕见病,是因为这种疾病对于绝大多数人都是陌生的。记者查询脊髓性肌萎缩症相关论文后发现,2016年的一篇文章指出,国内的SMA病患数量估计在30000人以上。

在不同的国家,因为人口基数等因素的差异,对罕见病的定义也不尽相同。根据2002年美国国会通过的《罕见疾病法》,影响美国20万人以下的任何疾病或状况,或平均每1500人中出现1个病例的疾病可归类为罕见病。

而欧盟针对罕见病的定义,还包括了除发病率以外的其他因素,如“危及生命,或慢性衰弱性疾病,其患病率如此之低,需要共同努力才能攻克的疾病”。

目前,诺西那生钠注射液在国内的售价为每支69.7万元,属于完全自费药物,已创下了中国药品售价的新纪录。

国家药监局方面也表示,国家药监局虽然通过优先审评审批程序批准使用此药进口用于治疗,但其并没有药品定价权。

一方面,目前,国内唯一治疗脊髓性肌萎缩症的药物即为诺西那生钠注射液,在诺西那生钠注射液上市之前,这一疾病属于无药可治的情况。

另一方面,新药研发一直被认为是高风险、高收益的活动,业内一般认为,一个新药的研发需要耗时十年,耗资十亿美金。

另外,由于这一药物治疗的还是罕见性疾病,相比于常见的慢性疾病,患病人数非常少,没有足够的患者数量去摊薄成本,无形中也推高了单个患者需要支付的价格。

其实,另外两种治疗SMA的药物,罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma定价也非常惊人。

据共同社消息,Zolgensma在日本的药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元),是日本国内价格最贵的药物。

2019年5月,美国FDA批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的基因疗法 Zolgensma 上市,使得后者成为全球首个治疗SMA的基因疗法。该药通过单次、一次性静脉输注后阻止疾病进程,可解决SMA的根本病因,有望长期改善患者生存质量。

诺华表示这种一次性治疗的费用将达到 210 万美元,这也使其成为目前世界上最昂贵的药物。

有人据此算过一笔账:使用Zolgensma治疗SMA,一个人全疗程需要210万美元,那么至少需要4094个患者才能回本。并且,这4094名SMA患者还都能负担的起210万美元。

换句话说,如果全球范围内也不能凑够4094名能拿出210万美元的患者,那么诺华就回不了本。这还不算诺华付出的材料、人工、税等各项费用。

先不说利润,如果连本钱都卖不回来,那做罕见病研发的药企真是赔本赚吆喝了,势必会阻挡其做新药研发的动力。

然而,“一针价格70万元”的这一药物让患者家庭“看得见却够不着”,何时纳入医保成为近年来备受关注的话题。

根据最新公布的2021年国家医保药品目录调整结果,共计74种药品新增进入目录,11种药品被调出目录。其中,新增罕见病用药7种,治疗领域涉及血友病、遗传性血管性水肿、脊髓性肌萎缩症、多发性硬化、法布雷病、降血脂、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病。

值得一提的是,用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液等罕见病药物的调入,意味着近年来多方呼吁的高值罕见病药纳入医保实现了零的突破。不过,从央视新闻报道的谈判现场来看,药物诺西那生钠注射液的谈判漫长,双方进行了一个半小时,报价从每瓶53680元开始,经过多次调整后最终成交。

按照党中央、国务院决策部署,国家医疗保障局会同人力资源和社会保障部等部门组织开展了2021年国家医保药品目录调整工作,现已顺利结束。今天,国家医疗保障局召开新闻发布会公布2021年国家医保药品目录调整结果。共计74种药品新增进入目录,11种药品被调出目录。2021年国家医保药品目录内药品总数2860种,将于2022年1月1日执行。

2021年国家医保药品目录调整的范围包括近5年新上市或说明书修改的药品,国家基本药物以及新冠肺炎治疗用药。新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求,共涉及21个临床组别,患者受益面广泛,群众用药的可及性和公平性,进一步提高。

调整后,国家医保药品目录内药品总数为2860种,其中西药1486种,中成药1374种。中药饮片仍为892种。在调整中,国家医疗保障局始终坚持“保基本”的功能定位,将基金可承受作为必须坚守的“底线”,着力满足广大参保人基本用药需求。返回搜狐,查看更多

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